RESUMO: Breve análise da incorporação do medicamento spiranza pela Anvisa e o impacto da judicialização da Saúde em medicamentos de alto custo sob a ótica das novas decisões do Supremo Tribunal Federal nos temas 793 e 500.

SUMÁRIO: 1- INTRODUÇÃO. 2- PERFIL DAS AÇÕES AJUIZADAS – SÚMULA 793. 3- A INCORPORAÇÃO DE NOVAS TECNOLOGIAS PELO SUS. 4 - CONSIDERAÇÕES FINAIS. 5- REFERÊNCIAS BIBLIOGRÁFICAS.

1- INTRODUÇÃO

O artigo 196 da Constituição Federal estabeleceu o direito à saúde à todos os membros da sociedade, pelos seguintes termos “a saúde é um direito de todos e um dever do Estado, garantido mediante políticas sociais e econômicas, que visem à redução do risco de doença e de outros agravos e ao acesso universal e igualitário às ações e serviços para a promoção, proteção e recuperação.

O direito a saúde foi classificado como um direito subjetivo constitucionalmente tutelado. Essa garantia ampla do artigo 196 da CF impacta sobremaneira a judicialização da saúde, interferindo nas políticas públicas de saúde e na incorporação de novas tecnologias pelo Poder Executivo. O presente artigo visa analisar a demanda judicial do spiranza medicamento de alto custo e o impacto para o Estado de São Paulo.

Apenas no ano de 2018, em todo o Estado de São Paulo o spiranza ocupou o primeiro lugar de maior custo de medicamentos do Estado de São Paulo no atendimento de apenas 44 pacientes com um gasto aproximado de R$28.372.988,80, sendo o maior gasto da Secretaria Estadual de Saúde com um medicamento em judicialização.

A atrofia muscular espinhal (AME) é uma doença neurodegenerativa com herança genética autossômica recessiva, com uma incidência de 1:6.000 a 1:10.000 nascimentos (considerando todos os tipos de AME).

Segundo a Biogen, fabricante do medicamento:

“As Atrofias Musculares Espinhais são um grupo de doenças neuromusculares  hereditárias autossômicas recessivas caracterizadas pela degeneração dos neurônios motores  na medula espinhal e tronco encefálico, resultando em fraqueza muscular progressiva. Com um  diagnóstico difícil e geralmente determinada por sinais clínicos, a doença é caracterizada por  prejudicar os movimentos voluntários mais simples, como sustentar a cabeça, sentar ou andar.

A AME é dividida em quatro tipos, sendo o primeiro de maior gravidade e o último, menos  agressivo, com manifestação tardia e perda de função motora gradativa”

O medicamento nusinersena (spiranza) é o primeiro medicamento aprovado para o tratamento da atrofia muscular espinhal tipo 1 pela Conitec Trata-se de medicamento destinado ao tratamento da doença rara e categorizadas como droga órfã, por ser a única disponível no mercado. Desenvolver esse tratamento exige altos investimentos em pesquisa e desenvolvimento (P&D), bem como em tecnologia, para um número muito pequeno de pacientes no mundo.

Embora recentemente aprovada pela Anvisa, a medicação ainda não é comercializada no país e o valor do medicamento por dose é de R$ 300.428,00 e somente o 1º ano de tratamento pode custar R$ 1.300,000,00 por paciente.

Pela aprovação da CONITEC o medicamento foi incorporado para o tipo 1, mais grave, sendo os pacientes do tipo 2 e 3 via compartilhamento de risco com o laboratório. Esse perfil foi o aprovado pela União Federal em Portaria: https://www12.senado.leg.br/noticias/materias/2019/04/24/no-senado-ministro-assina-portaria-que-libera-distribuicao-de-spinraza-pelo-sus

Na própria análise do medicamento pelo Laboratório, as pesquisas realizadas comprovam que:

“Evidências científicas: Dois ensaios clínicos randomizados (ECR), um estudo de extensão e seis relatos de corte foram encontrados. Dos ECR, um avaliou o uso de nusinersena em pacientes com AME de início precoce (ou tipo 1) e o outro AME de início tardio. O ECR avaliando AME 5q tipo 1 encontrou diferenças estatisticamente significantes entre o grupo em uso do medicamento e o controle na melhora do escore HINE 2, sobrevida livre de evento, CHOP  INTEND e morte. Já para os desfechos proporção de pacientes que passaram a requerer ventilação mecânica e incidência de eventos adversos (EA) não houve diferença estatisticamente significante entre os dois grupos. Pacientes com menor tempo de duração da doença tiveram melhores resultados com o uso do nusinersena em relação à mortalidade e uso de ventilação mecânica. O outro ECR, de pacientes com AME 5q de início tardio, avaliou o ganho motor pela escala HFMSE, sendo maior no grupo nusinersena quando comparado ao controle.

Os desfechos secundários não apresentaram diferenças estatisticamente significantes entre os grupos, assim como a segurança. Os estudos avaliando a efetividade correspondiam a relatos de Programas de Acesso Expandido de cinco países, para AME 5q tipo 1. Observou-se maior benefício com nusinersena no escore CHOP INTEND nas crianças que iniciaram o tratamento até os sete meses de idade. Quanto ao HINE 2, os pacientes atingiram uma melhora variando de 1,26 a 1,5 após o período de uso do nusinersena. Em relação à função respiratória, 10 a 18% dos pacientes em tratamento passaram a necessitar de suporte ventilatório.” (in: http://conitec.gov.br/images/Relatorios/2019/Relelatorio_Nusinersena_AME5q_2019.pdf)

Há que considerar, entretanto, que o judiciário vem reconhecendo, de forma indiscriminada o direito ao recebimento do tratamento, ainda que não preenchidos os requisitos elencados pelo laboratório produtor da droga. E ainda, que os custos vão além da longe de simples entrega das ampolas requeridas pois a aplicação requer todo aparato de um centro cirúrgico bem como a mão de obra de profissionais especializados como neurologista e enfermeiras.

2- PERFIL DAS AÇÕES AJUIZADAS – SÚMULA 793

O Supremo Tribunal Federal julgou esse ano o Tema 793, como tema principal a questão da solidariedade entre os entes da federação em saúde pública.  No julgamento do Recurso Extraordinário 855.178, iniciado dia 22/05/2019 e concluído no dia seguinte, a seguinte tese firmada de repercussão geral (TEMA 793):

Os entes da federação, em decorrência da competência comum, são solidariamente responsáveis nas demandas prestacionais na área da saúde, e diante dos critérios constitucionais de descentralização e hierarquização, compete à autoridade judicial direcionar o cumprimento conforme as regras de repartição de competências e determinar o ressarcimento a quem suportou o ônus financeiro", nos termos do voto do Ministro Edson Fachin, Redator para o acórdão, vencido o Ministro Marco Aurélio, que não fixava tese. Presidência do Ministro Dias Toffoli. Plenário, 23.05.2019

É também o que já determinava o Conselho Nacional da Magistratura, na forma do enunciado seguinte, decorrente da I JORNADA DE DIREITO À SAÚDE, ocorrida entre os dias 14 e 16 de maio de 2014:

ENUNCIADO N.º 8

Nas condenações judiciais sobre ações e serviços de saúde devem ser observadas, quando possível, as regras administrativas de repartição de competência entre os gestores.

No entanto, apenas três das 44 ações ajuizadas contra o Estado de São Paulo em 2018 foram ajuizadas na Justiça Federal incluindo também a União no polo passivo.

Há que se acrescentar que a tutela antecipada tem sido indiscriminadamente concedida com base na ampla previsão do artigo 196 da Constituição Federal. E ainda, verificou-se que, para além do custo do próprio medicamento, a multa diária pelo descumprimento da ordem judicial antecipadamente concedida, tem sido fixada em valores astronômicos, com destaque para um dos casos em que a multa foi fixada no montante de R$ 400.00,00, ocasionando um agravamento da situação pelo enriquecimento sem causa do demandante.

Vale ressaltar que as tutelas antecipadas têm sido concedidas desconsiderando o juízo o fato de que o reconhecimento do direito ao tratamento não se limita à entrega das ampolas do spinraza, mas envolve a hospitalização do requerente bem como a administração intratecal, ou seja, injeção que atravessa o crânio para atingir diretamente o cérebro e o sistema nervoso central. Isso significa que depende de profissionais devidamente capacitados para injetá-lo, em procedimento que exige internação hospitalar, sedação e anestesia. Tal complexidade não tem sido considerada na concessão da tutela antecipada.

O próprio fabricante do medicamento indica que os pacientes em uso do NUSINERSIN (SPIRANZA) precisam ser acompanhados para que sejam monitorados os potenciais efeitos adversos ao medicamento e de seu uso concomitante com outros tratamentos. É nessa fase que são identificadas populações que respondem melhor ao medicamento ou para as quais o medicamento traz mais risco que benefícios. Ademais, o próprio sitio eletrônico do fabricante avisa sobre o grave risco de hemorragia devido a redução da contagem de plaquetas e de toxidade renal.

Cumpre ainda destacar a necessidade de um acompanhamento minucioso sobre a manutenção da condição sine qua nom para a manutenção da antecipação de tutela tendo em vista que o medicamento pode causa à parte infecções do trato respiratório, constipação, anormalidades na coagulação e toxidade renal, e, sem os efeitos terapêuticos sonhados, seu uso deve ser imediatamente descontinuado.

Deferida a tutela antecipada, A liberação do fármaco somente pode ser feita para a unidade (hospital) de comprovação da internação do paciente e apresentação de formulário de farmacovigilância, assinado pelo médico prescritor e paciente (ou responsável). Isto porque as ampolas, que custam mais de R$ 300.000,00 cada, dependem de acondicionamento adequado (refrigeração). Como já visto, sua administração requer técnica médica específica, necessitando de hospitalização e cuidados sedativos e anestésicos.

Da mesma forma, o médico prescritor deve assumir a responsabilidade por viabilizar a administração do medicamento. Afinal, o serviço público de saúde não pode se responsabilizar pela hospitalização e aplicação, pois não se pode impor ao corpo clínico que reconheça e assuma a responsabilidade pela prescrição médica de outro profissional.

É cediço que a responsabilidade da prescrição médica é do médico prescritor, mostrando-se intransferível para outro médico. O médico que prescreve o tratamento é co-responsável pela sua administração.

3- A INCORPORAÇÃO DE NOVAS TECNOLOGIAS PELO SUS

A CONITEC – Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias em Saúde foi criada pela Lei 12.401 de 2011, para estipular a assistência terapêutica e a incorporação de tecnologias em saúde no âmbito do SUS Este órgão tem o objetivo de assessorar o Ministério da Saúde na incorporação, exclusão ou alteração de novos medicamentos produtos e procedimentos no Sistema único de Saúde.

A incorporação de novas tecnologias é aprovada após a realização de um processo denominado ATS – avaliação das tecnologias em saúde. Esse processo é baseado em evidencias que procura examinar as consequências da utilização de uma nova tecnologia em saúde com seus impactos clínicos, sociais, econômicos, éticos e organizacionais, a fim de orientar as decisões de acesso.

A grande diferença entre o registro de um medicamento e as evidências exigidas para a incorporação no sistema de saúde, é que, no último caso, além de comprovar a sua segurança e eficácia, essa alternativa deve ser mais vantajosa que as já disponibilizadas no sistema de saúde.

O spiranza foi recomendado para incorporação pela Conitec: “Decisão: Incorporar o nusinersena para atrofia muscular espinhal (AME) 5q tipo I, no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS. Dada pela Portaria nº 24, publicada no Diário Oficial da União nº 79, seção 1, página 52, em 25 de abril de 2019.”

Observa-se que a incorporação do spiranza ocorreu em 2019. No entanto, desde 2018 o spiranza já era o medicamento com maior dispêndio pela Secretaria da Saúde de São Paulo

O comprometimento das políticas públicas de saúde com a judicialização gera um déficit econômico e desequilíbrio no sistema, ao permitir que o Poder Judiciário analise o tema apenas pela redação ampla do artigo 196 da Constituição.

Essa análise é também verificada pelo Relatório Analítico propositivo: Justiça Pesquisa, realizado pelo Insper – Instituto de Ensino e Pesquisa em parceria com o Conselho Nacional de Justiça.[1]

Analisando os dados da judicialização da saúde constatou-se a ínfima utilização pelo Poder Judiciário dos instrumentos administrativos de incorporação e análise da assistência farmacêutica do SUS na prolação das decisões proferidas pelos magistrados em primeira e segunda instâncias. O Insper analisou por região as decisões judiciais que mencionavam as decisões da Conitec, seus protocolos, ou os pareceres do NAT – Núcleos de avaliação de Tecnologia da Saúde, que são instrumentos auxiliares para fornecer subsídio técnico sobre as tecnologias em discussão, obtendo os seguintes resultados:

Esse percentual é apenas de citações. A conclusão que se chega é que há um grande distanciamento entre as políticas públicas implementadas pelo Executivo e as decisões judiciais, criando dois sistemas de saúde paralelos. O SUS que atende toda a população e as demandas judiciais que, na maioria dos casos, é a vanguarda da saúde mundial, pois possibilita tratamentos sequer analisados pelos órgãos técnicos competentes.

4 - CONSIDERAÇÕES FINAIS –

O Ministério da Saúde incorporou o nusinersena para atrofia muscular espinhal 5q tipo I, no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS, para pacientes com diagnóstico genético confirmatório que não estejam em ventilação mecânica invasiva permanente. A incorporação foi realizada pela Portaria Nº 24, DE 24/04/2019.

Também foi realizada a incorporação do Spinraza na modalidade compartilhamento de risco, nos outros subtipos da doença: o tipo 2 (início dos sintomas entre 7 e 18 meses de vida) e o tipo 3 (início dos sintomas antes dos 3 anos de vida e 12 anos incompletos). Neste formato, o governo só pagaria pelo medicamento se houvesse melhora da saúde do paciente. Assim, ao mesmo tempo em que os pacientes fazem uso do medicamento, devem ser acompanhados, via registro prospectivo, para medir resultados e desempenhos, como evolução da função motora e menor tempo de uso de ventilação mecânica.

Segundo informações do Ministério da Saúde: “Em 2018, 90 pacientes foram atendidos, a partir de demandas judiciais que solicitavam a oferta do Spinraza, ao custo de R$ 115,9 milhões. Cada paciente representou, em média, custo de R$ 1,3 milhão. Atualmente, são 106 pacientes atendidos. A medicação era adquirida pela rede pública por até R$ 420 mil a ampola. Após a Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) estipular um teto de preço para o medicamento, houve uma redução de 50% em relação ao empregado em 2017. Com a incorporação, que garante uma compra anual centralizada pelo Ministério da Saúde, o valor poderá ser negociado com a empresa fabricante do produto, baixando ainda mais os custos.”

Em 11 de junho de 2019 foi promulgada a Portaria  Nº 1.297  que criou o projeto piloto de acordo de compartilhamento de risco para incorporação de tecnologias em saúde, para oferecer acesso ao medicamento para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME 5q) tipos II e III no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS.

Em 17 de maio de 2019 foi publicado parecer pela Agência Nacional de Saúde pontando que o Spinraza é de cobertura obrigatória pelos planos de saúde:

“ O medicamento Nusinersena (Spinraza®), Registro ANVISA nº 169930008 (data de registro 28/08/2017), tem indicação prevista em bula para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal 5q (AME). Conforme informações de registro na ANVISA, o medicamento Nusinersena pertence à classe terapêutica “outros medicamentos para transtornos do sistema musculoesquelético”, tem apresentação em solução injetável, de uso restrito a hospitais, e deve ser administrado por via intratecal.

Em conformidade com Art. 12, inciso II, alínea “d” da Lei nº 9.656/1998, o medicamento Nusinersena é de cobertura obrigatória pelas operadoras de planos de saúde quando prescrito pelo médico assistente para administração em internação hospitalar, nos planos de segmentação hospitalar (com ou sem obstetrícia) e planos-referência.”

Nesse mesmo período, em 30/05/2019 foi divulgado pela imprensa (in: https://gauchazh.clicrbs.com.br/saude/noticia/2019/05/medicamento-milionario-aprovado-nos-eua-promete-curar-a-atrofia-muscular-espinhal-ame-cjwbcht2t01hg01qtkv8jzm5s.html) uma nova droga que promete curar a atrofia muscular espinhal. O medicamento denominado Zolgensma, da empresa Novartis, teve sua venda aprovada nos Estados Unidos e pela agência Food and Drug Administration (FDA), órgão americano que fiscaliza alimentos e remédios. A FDA informou que a segurança do Zolgensma foi comprovada por teste clínico em curso e outro já concluído, do qual participaram 36 pacientes com idades entre duas semanas e oito meses.

O zolgensma tem custo avaliado em US$ 2,1 milhões (cerca de R$ 8,4 milhões a dose). Apesar de ter um custo bastante superior ao spiranza, o laboratório informou que a dose é única, logo a médio prazo seu custo é inferior. Ademais o zolgensma é na verdade um tratamento genético que busca reparar genes para que eles sejam capazes de produzir proteínas em quantidades normais, oferecendo, portanto promessa de cura da doença, que não é alcançada com o spiranza que concentra-se em aumentar o nível das proteínas que permitem a melhora motora no paciente.

Ainda não surgiram ações desse novo medicamento até porque recém lançado, porém as recentes decisões do Supremo Tribunal Federal devem impactar na defesa do Estado, com a remessa dos processos para a Justiça Federal.

Nesse mesmo período, o Supremo Tribunal Federal, em sessão plenária realizada dia 22.05.2019, julgou o Tema de Repercussão Geral nº 500, que trata especificamente da questão. Na ocasião, firmou-se a seguinte tese:

"1. O Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos experimentais.

2. A ausência de registro na ANVISA impede, como regra geral, o fornecimento de medicamento por decisão judicial.

3. É possível, excepcionalmente, a concessão judicial de medicamento sem registro sanitário, em caso de mora irrazoável da ANVISA em apreciar o pedido (prazo superior ao previsto na Lei nº 13.411/2016), quando preenchidos três requisitos:

(i) a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras);

(ii) a existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação no exterior; e

(iii) a inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil.

4. As ações que demandem fornecimento de medicamentos sem registro na ANVISA deverão necessariamente ser propostas em face da União”. (g.n.)

Desse modo, o Supremo Tribunal Federal sedimentou a regra da impossibilidade de dispensação de medicamentos sem registro, admitidas apenas duas exceções, quais sejam, (i) mora irrazoável da ANVISA em apreciar o pedido de registro e (ii) pedidos de “drogas órfãs, ou seja, o único medicamento existente no mundo.

Ademais, estabeleceu que as ações que demandem fornecimento de medicamentos sem registro na ANVISA deverão ser necessariamente propostas em face da União.

O acerto da decisão no tocante à necessidade de ajuizamento da ação com este fim em face apenas da União é evidente, visto que compete exclusivamente à ANVISA conceder registros de medicamentos e produtos de saúde, através da análise de sua segurança e eficácia, para que possam ser colocados para consumo da população nacional.

No caso do spiranza, a despeito do registro na Anvisa, o seu uso não foi estabelecido para todos os casos, conforme analisado, e sedimentado com as últimas portarias do Ministério da Saúde que até mesmo definiu o compartilhamento de risco. Sendo recomendável o uso

5- REFERÊNCIAS BIBLIOGRÁFICAS

BRASIL. Constituição da República Federativa do Brasil. Promulgada em 5 de outubro de 1988. Disponível em: http://www.planalto.gov.br/legislacao/Constituicao/Constituiçao.htm. Acesso em 17 de março de 2014.

BRASIL. Supremo Tribunal Federal. Recurso Extraordinário oriundo do Rio Grande do Sul nº 841.526. Tema 592 de Repercussão Geral. Relator Ministro Luiz Fux. Publicado no Diário da Justiça Eletrônico de 01/08/2016. Disponível em: <http://www.stf.jus.br/portal/inteiroTeor/obterInteiroTeor.asp?idDocumento=11428494> Acesso em 03 de dezembro de 2018.

Tema 500 - Dever do Estado de fornecer medicamento não registrado pela ANVISA. Relator: Ministro Marco Aurélio, Leading Case: RE 657718.

Tema 793 - Responsabilidade solidária dos entes federados pelo dever de prestar assistência à saúde. Relator: Ministro Luiz Fux, Leading Case: RE 855178.

Tema 6 - Dever do Estado de fornecer medicamento de alto custo a portador de doença grave que não possui condições financeiras para comprá-lo. Relator: Ministro Marco Aurélio, Leading Case: RE 566471.

Processo nº 1009284-89.2019.8.26.0053 -, 2ª Vara da Fazenda Pública de São Paulo, sentença proferida em 22.7.2019.

SANTOS, Lenir. Judicialização da Saúde e a incompreensão do SUS. In: SANTOS, Lenir. TERRAZA, Fernanda (org.). Judicialização da saúde no Brasil. São Paulo: Ed. Saberes, 2014, SP.

INSPER – Instituto de Pesquisa e Ensino. Judicialização da saúde no Brasil: Perfil das demandas, causas e propostas de solução. Relatório Analítico Propositivo. Brasília, DF: Conselho Nacional de Justiça, 2019. (Série Justiça Pesquisa). Disponível em: https://www.cnj.jus.br/wp-content/uploads/2011/02/95da70941b7cd226f9835d56017d08f4.pdf. Acesso em: 22 jun. 2018